Społeczność z Ośna Lubuskiego i powiatu słubickiego łączy się w walce z jedną z najtrudniejszych chorób dziecięcych – Dystrofią Mięśniową Duchenne’a (DMD), która dotknęła dwóch braci z Ośna Lubuskiego: Tymona i Kajetana Sławińskich. Mimo diagnozy, której towarzyszy groźny postęp choroby, rodzina i przyjaciele tych chłopców nie poddają się. Z determinacją i nadzieją podejmują działania, aby zapewnić im jak najlepsze warunki życia i leczenia.
Dystrofia Mięśniowa Duchenne’a to rzadka, genetyczna choroba, która stopniowo osłabia mięśnie, prowadząc do utraty zdolności chodzenia i prowadzenia samodzielnego życia. Osoby dotknięte tą straszną chorobą dożywają wieku około 20 lat.
Rodzice walczą o życie synów
Agata i Robert Sławińscy, rodzice Tymona i Kajetana, nieustannie poszukują najlepszych możliwości leczenia dla swoich synów. W tym celu podjęli trudną decyzję o wyjeździe do Belgii, gdzie mają kontakt z wiodącymi specjalistami w dziedzinie chorób mięśniowo-nerwowych. Ich obecność w Belgii ma na celu zapewnienie chłopcom dostępu do ewentualnej terapii oraz wsparcia medycznego.
– DMD to również walka z czasem. Zanim powstanie odpowiedni lek na zatrzymanie degradacji mięśni musimy utrzymywać chłopców w jak najlepszej kondycji fizycznej i psychicznej. Szczególnie ważne są ćwiczenia i terapie wspomagające, które pobudzają mięśnie i przedłużają ich żywotność – podkreśla tata chłopców. – Obecnie mieszkamy w Belgii, gdzie mamy nadzieję na udział w badaniach genetycznych oraz lepszą opiekę medyczną dla chłopców z ukierunkowaniem na Dystrofię Mięśniową Duchenne’a.
Lek nie działa
Do niedawna wielką nadzieją na wyleczenie dzieci cierpiących na tę chorobę był lek Elevidys, czyli obecnie jedyny lek genowy na DMD , który kosztuje około 15 mln zł. Wielkim szokiem dla wszystkich rodziców tych dzieci były wyniki ostatniego badania klinicznego EMBARK, które informują o tym, iż ten lek nie ma potwierdzonej efektywności, co może się wiązać z brakiem zatwierdzenia leku w Europie.
– Z raportu badań ostatniej fazy Elevidys nie dostarczył takich wyników, jakich można było się spodziewać. Terapia nie osiągnęła pierwotnego punktu końcowego skuteczności i nie była w stanie znacząco poprawić mobilności funkcjonalnej w porównaniu z placebo – opisuje pan Robert. – Za lek trzeba zapłacić, bagatela 3,2 mln dolarów, terapia nie napawa optymizmem i nie widać długofalowych efektów, a przy okazji uwypuklane są, niestety, skutki uboczne.
Więcej o leku i jego działaniu można przeczytać w blogu pana Roberta: Jedyny obecnie lek na DMD nie działa?
Pomoc jest bardzo potrzebna!
Społeczność lokalna okazuje ogromne wsparcie dla Tymona i Kajetana, organizując liczne akcje charytatywne i zbiórki funduszy na potrzeby leczenia i rehabilitacji. Zbiórki prowadzone są zarówno lokalnie, jak i online, aby zapewnić jak największy zasięg i wsparcie dla rodziny.
Koszty leczenia, łagodzenia objawów, rehabilitacji są ogromne. Szczególnie, gdy choroba dotyczy dwójki dzieci. Ile będzie kosztowało leczenie z nowymi lekami wspierającymi, a później sama terapia na razie nie wiadomo. Pewne jest tylko to, że będą to spore kwoty liczone w setkach tysięcy euro rocznie, a na refundację, póki co nie ma co liczyć. Dlatego każdy gest wsparcia, każda wpłata na zbiórkę ma ogromne znaczenie dla Tymona i Kajetana oraz ich rodziny.
– Tak naprawdę każdy grosz się liczy. Na rynku pojawiły się i mają pojawić leki wspierające, które też nie będą na ten czas refundowane, np. Vamorolone, który obecnie kosztuje około 6800€ za 100 ml buteleczki – taka buteleczka starcza mniej więcej na 1 miesiąc, na horyzoncie jeszcze Givinostat, który zapewne też swoje będzie kosztować. Każde wsparcie się przydaje, a wszelkie zbiórki i licytacje pochłaniają mnóstwo czasu i nerwów – mówi tata chłopców.
Jak można pomóc?
Wszystkich chętnych do wsparcia Tymona i Kajetana zachęcamy do udziału w lokalnych inicjatywach charytatywnych, wpłat, licytacji. Poniżej wszystkie formy pomocy.
Zbiórka główna: RATUNKU: Ich mięśnie obumierają… Pomóż nam to zatrzymać!
Licytacje: Pomóż Braciom w walce z DMD – Licytacje na rzecz Tymonka i Kajetanka
Skarbonka licytacji: Bracia29 i Przyjaciele
Więcej o braciach i o chorobie, można przeczytać na stronie prowadzonej przez tatę chłopców: Pomóż Braciom zwyciężyć z DMD oraz na Bracia29
